Hemofili Tedavisinde Dönüşüm
Dr. Behçet Uz Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hastanesi Çocuk Hematoloji Uzmanı Uz. Dr. Şebnem Önen Göktepe, hemofili tedavisinde son yıllarda büyük bir dönüşüm yaşandığını kaydetti. Göktepe, “Eskiden tedavi yalnızca damar yoluyla verilen faktörlerle sınırlıydı. Şimdi ise daha uzun etkili faktörler ve cilt altından uygulanabilen ilaçlar sayesinde hastaların yaşamı çok daha kolay hale geldi” dedi.
Dünya Hemofili Günü
17 Nisan'ın, tüm dünyada Dünya Hemofili Günü olarak anıldığını hatırlatan Uz. Dr. Şebnem Önen Göktepe, hemofili hastalığına yönelik farkındalığın artırılmasının hayati önem taşıdığını vurguladı. Dünya Hemofili Federasyonu'nun kuruluş yıl dönümü dolayısıyla düzenlenen etkinliklerin, erken tanı oranlarını artırdığına ve hasta ailelerine önemli destek sağladığına dikkat çekti.
Belirtilere Dikkat
Hastalığın belirtilerine vurgu yapan Göktepe, çocukluk çağında görülen bulguların erken tanı açısından kritik olduğunu belirtti. “Kolay morarma, eklem içi kanamalar, kas içi kanamalar ya da küçük cerrahi işlemler sonrası uzun süren kanamalar mutlaka ciddiye alınmalıdır. Yenidoğan döneminde göbek bağı veya sünnet sonrası kanamalar ilk ipucu olabilir” dedi. Tekrarlayan eklem kanamalarının tedavi edilmediğinde kalıcı hasara yol açabileceğini belirten Göktepe, erken müdahalenin sakatlık riskini ciddi ölçüde azalttığını ifade etti.
Devrim Niteliğinde Gelişmeler
Son yıllarda hemofili tedavisinde devrim niteliğinde gelişmeler yaşandığını kaydeden Göktepe, özellikle yeni nesil tedavilere dikkat çekerek, “Eskiden tedavi yalnızca damar yoluyla verilen faktörlerle sınırlıydı. Şimdi ise daha uzun etkili faktörler ve cilt altından uygulanabilen ilaçlar sayesinde hastaların yaşamı çok daha kolay hale geldi” şeklinde konuştu. Özellikle emicizumab gibi bispesifik antikorların tedavi anlayışını değiştirdiğini vurgulayan Göktepe, “Haftada bir ya da ayda bir yapılan enjeksiyonlarla kanama riski ciddi şekilde azaltılabiliyor. Bu, özellikle küçük çocuklar için büyük bir avantaj” dedi.
Kişiye Özel Tedavi
Günümüzde hemofili tedavisinin tamamen bireyselleştirildiğini belirten Göktepe, her hastaya aynı yaklaşımın artık geçerli olmadığını ifade etti. “Hastanın yaşam tarzı, kanama sıklığı ve ilaç yanıtına göre özel tedavi planları oluşturuyoruz. Amaç, hastaların günlük hayatlarını kısıtlamadan yaşamlarını sürdürebilmeleri” dedi. Gen tedavisinin de umut vadettiğini ifade eden Göktepe, “Tek seferlik uygulamalarla uzun süreli hatta kalıcı çözümler hedefleniyor. Bu alanda çalışmalar hızla ilerliyor” diye ekledi.
Doğru Bilgi Hayat Kurtarır
Hemofilili bireylerin bilinçli olmasının tedavinin en önemli parçası olduğunu vurgulayan Göktepe, uygun sporların seçilmesi, riskli ilaçlardan kaçınılması ve düzenli doktor takibinin büyük önem taşıdığını belirtti. Ayrıca genetik danışmanlık sayesinde hastalığın gelecek nesillere aktarımının önlenebileceğini dile getirdi.
Farkındalık ve Erken Tanı
Dünya Hemofili Günü'nün önemine dikkat çeken Göktepe, sözlerini şu şekilde tamamladı: “Bugün hemofili, doğru tedavi ve takip ile kontrol altına alınabilen bir hastalık. Ancak hâlâ tanı almamış çok sayıda hasta var. Farkındalık arttıkça, hayatlar kurtuluyor.”